Американские ученые впервые использовали технологию редактирования генов CRISPR/Cas9 в организме человека для лечения заболеваний.

Пациент со слепотой прошел процедуру в глазном институте Кейси при Орегонском университете здравоохранения и науки в Портленде, США. Об этом стало известно в среду.

Подробности о пациенте или о том, когда была проведена операция не разглашаются.

Может потребоваться около месяца, чтобы понять насколько успешно прошла операция и удалось ли восстановить пациенту зрение.

Если первые процедуры пройдут успешно и врачи докажут их безопасность, то будет проведено еще 18 операций на взрослых и детях.

“Мы буквально можем взять слепых людей и заставить их видеть. Мы думаем, что это поможет открыть множество новых лекарств, которые способны воздействовать на ДНК человека” – говорит Чарльз Олбрайт, главный научный сотрудник Editas Medicine.

Новую технологию планируют применять в лечении генетически-наследственного заболевания атрофии зрительного нерва Лебера.

Болезнь вызвана дефектом генов, который провоцирует слепоту с рождения или в течении первых месяцев жизни. В настоящее время эффективного лечения против этого недуга не существует.

Первому пациенту в ходе исследования ввели дозу экспериментального препарата AGN-151587 путем инъекции в глаз.

Технология редактирования генов CRISPR способна найти путь в поврежденные заболеванием клетки глаза и исправить ДНК человека.

Важно отметить, что после введения инъекции в глаз этот препарат будет действовать всегда. Это означает, что пациенты нуждаются только в одной дозе, которая будет действовать всю жизнь.

Ученые все еще работают над усовершенствованием данной методики, чтобы в будущем лечить и прочие заболевания.

Фото: открытые источники